Desarrollo de medicamentos biotecnológicos

Del laboratorio al paciente

Luis Alejandro Barrera1

Resumen El advenimiento de la biotecnología moderna originó grandes expectativas sobre su posibili- dad para ayudar a cerrar las brecha tecnológica entre países desarrollados y en vía de desarro- llo. La generación de productos biotecnológicos en nuestro país y en otros en vía de desarrollo no ha prosperado como pudiera haber sido posible, en parte por el atraso tecnológico y en parte porque la investigación que se hace en las universidades es lenta, no hay capital de riesgo para invertir en desarrollo de esos medicamentos que usualmente son muy costosos y toman muchos años entre su descubrimiento y su aprobación para mercadearlos. En nuestro país solo recientemente unas pocas universidades están preparando profesionales con suficientes com- petencias, mentalidad y entrenamiento suficiente para diseñar y producir medicamentos bio- tecnológicos que cumplan los estándares de las agencias regulatorias tanto de Estados Unidos como de Europa. Los biosimilares crearon una nueva ventana de oportunidad para disminuir precios y generar industria propia, pero garantizar la eficacia y seguridad de los medicamentos debe primar sobre cualquier otro interés de tipo económico o comercial y se requieren procesos rigurosos de evaluación de la composición, seguridad y efectividad del candidato a biosimilar frente al producto de referencia. Las universidades en los países en vías de desarrollo tienen un importante rol que desempeñar en la preparación de profesionales competentes, que tengan sensibilidad social para el desarrollo de nuevos y mejores medicamentos y métodos de diag- nóstico accesibles, basados en la biotecnología, para los pacientes especialmente en materia de medicamentos huérfanos. Palabras clave: Medicamentos biotecnológicos, laboratorio, paciente, farmacéuticas. 

Development of Biotechnological’s medicines. From the laboratory to the patient 

Abstract

The advent of modern biotechnology raised great expectations about its possibilities to close the technological gap between developed and developing countries. Production of biotechno­logical medicines in Colombia and other developing countries as well, has not prospered as expected;,partly due to scarce availability of advanced technology, limited research facilities, slow administrative processes in the universities and lack of investors interested in risking capital to develop those very expensive products in the universities As a rule, medicines, face a lengthy process between discovery, approval and further launching to the market. Only recently, a few Colombian universities are forming professionals with skills, mental attitude and enough training to design and produce biotechnological medicines that meet the standards of regulatory agencies, both in the United States and Europe. Biosimilar products are a new win­dow of opportunity to reduce prices and generate their own industry, providing that efficacy and safety prevail over financial interests. As mentioned earlier, a goal of our educational institutions should be , preparing skillful and socially sensible professionals competent enough to develop new and better medicines – hopefully orphan drugs- using affordable diagnostic biotechniques. Keywords: Biotechnological medicines, laboratory, patient, pharmaceutical. 

De la investigación a la aplicación en Salud

La biotecnología moderna, basada en el uso de la biología molecular, es un campo relativamente reciente, intensivo en conocimiento, que tuvo su origen en laboratorios no muy costosos, forjada por investigadores generalmente jóvenes, que identificaron una necesidad y usando las últimas herramientas de la ingeniería genética, desarrollaron métodos capaces de producir bienes de consumo como fármacos, mejores especies vegetales y animales y compuestos de interés industrial como por ejemplo medicamentos, vacunas, alimentos y productos para el tratamiento de residuos.

En materia de medicamentos es pertinente anotar que la industria biotecnológica es una de las más renta­bles. Sin embargo, entre los 15 mayores productores de medicamentos del mundo, no aparece ningún país latinoamericano.

La biotecnología y otras nuevas tecnologías intensivas en conocimiento como la bioinformática, en un primer momento se vieron como las grandes posibilidades para que los países en vía desarrollo las usaran para ce­rrar parte de la brecha tecnológica y económica que los separa de los países altamente industrializados.

Pero para que la biotecnología surja realmente como una industria rentable, se requiere escoger un producto altamente competitivo, que responda a una necesidad sentida, que tenga una gran demanda, que sea comer­cializable a gran escala, a precios que subvencionen los cuantiosos costos de su desarrollo. El margen de ganancia de cada unidad del producto, será inversa­ mente proporcional al número de unidades que se vendan, por lo tanto el tamaño del mercado, es alta­mente estratégico para el éxito industrial.

Desde el punto de vista social la biotecnología podría también usarse para que usando técnicas muy eficien­tes, resolver problemas de comunidades desprotegidas, concentrando los esfuerzos en producir a precios redu­cidos, bienes que respondan a una necesidad propia de los países o comunidades de bajos recursos o desprote­gidas. Este es un objetivo deseable de lograr mediante la aplicación de la biotecnología en sectores sin ánimo de lucro, cuando, la llamada Big-pharma no considere atractivo el negocio, o cuando los precios del mercado sean muy altos para la capacidad de compra en países o en comunidades en vía de desarrollo.

Enfermedades Raras: Una posibilidad para la biotecnología en países en vía de desarrollo

Con respecto a las enfermedades raras, su principal ca­racterística, como su nombre lo indica, es que son muy poco frecuentes, las más comunes tienen una prevalen­cia de 1/2000 personas y para algunas solo se han iden­tificado muy pocos casos en el mundo. Para algunas de ellas, por ejemplo aquellas en la cual su prevalencia es alrededor de 1 en un millón, el número de pacientes en Colombia es alrededor de cincuenta y en el mundo se calcularía no llega a más 7.500 personas. Para las en­fermedades de una prevalencia menor a 1 en 100.000 el número posible de pacientes globalmente sería de 75.000 personas distribuidas en los cinco continentes y la mayoría estarían en India, China, África y en los países de Latinoamérica, en los que la población es más numerosa pero en los cuales con pocas excepciones sus habitantes tienen muy limitada capacidad de compra de medicamentos. Los países que tienen más capacidad de compra como los de Norteamérica, Europa y Japón que tienen más dinero para invertir en compra de me­dicamentos, su población crece menos, son los grandes productores de medicamentos, tienen mecanismos de regulación muy estrictos para el control de medicamen­tos, lo cual implica que para tener éxito en el negocio de los medicamentos huérfanos, se deben tener canales de distribución idealmente en los países desarrollados y no desarrollados.

Medicamentos Huérfanos

Los medicamentos huérfanos son compuestos farma­céuticos en cuya producción y comercialización la in­dustria farmacéutica no tiene mucho interés, pues están destinados a tratar un número muy reducido de pacien­tes que sufren enfermedades raras o las enfermedades olvidadas. Una enfermedad rara es cualquier enferme­dad que afecta solo un porcentaje muy bajo de la pobla­ción. Las enfermedades olvidadas son prevalentes solo en los países pobres en los que la capacidad de compra de medicamentos es muy baja. Estos dos tipos de en­fermedades se consideran huérfanas en lo que se refiere a la producción de medicamentos porque tienen poco interés comercial para una industria acostumbrada a grandes ganancias. Para ilustrar la situación basta decir que el número de enfermedades raras es de más de siete mil y solo se han aprobado cerca de seiscientos medi­camentos a pesar de leyes de estímulos existentes desde 1983 en Estados Unidos y en Europa desde 1999, para incentivar el desarrollo de estos medicamentos.

La mayoría de las enfermedades raras son de origen ge­nético, por lo tanto los medicamentos más útiles para su tratamiento son los productos de la biotecnología como la terapia de reemplazo enzimático, terapia génica, chaperonas moleculares y la reparación de mutaciones in situ, etc., mediante las técnicas de edición de genes como la CRISPR- Cas9, que se espera comiencen a usarse en pocos años con fines clínico en humanos. (1).

Necesidad de Terapias para las Enfermedades Raras

Una enfermedad rara para quienes la padecen tiene características muy especiales tanto para el paciente como para su familia (2).

Por su baja frecuencia ordinariamente están descui­dadas por los sistemas de salud, pues el énfasis de la salud pública se concentra usualmente para apoyar a aquellas enfermedades que son más frecuentes.

Estas enfermedades se enseñan muy poco en las es­cuelas de medicina y ordinariamente solo las más fre­cuentes reciben alguna atención.

Los medicamentos son escasos y cuando existen ge­neralmente son muy costosos, difíciles de pagar aun en países desarrollados.

Generalmente son graves, discapacitantes, de por vida y por lo general solo uno de los miembros de la pareja puede trabajar, por cuanto el otro tiene que encargarse del cuidado de los hijos afectados.

Por ignorancia sobre lo que es la enfermedad genéti­ca, en gran parte de los casos el paciente y sus familias son discriminados socialmente.

En el caso de la enfermedad genética la mayoría de los médicos en los países en vías de desarrollo no es­tán muy familiarizados con sus ayudas diagnósticas e interpretación, aun en metodologías que se conocen hace muchos años como los análisis enzimáticos, y es­pecialmente con las pruebas moleculares disponibles para el diagnóstico. Aun cuando muchos especialistas conocen bien cómo usarlas adecuadamente el pacien­te no es remitido a donde ellos y se queda sin que se precise el diagnóstico. La falta de diagnóstico es fuen­te de sentimientos de culpa injustificados y problemas de pareja que llevan a la disolución de la familia. Por tanto precisar el diagnóstico así no haya tratamiento efectivo, es de gran importancia para para poder brin­darles el asesoramiento médico y genético adecuado. El entender la enfermedad, especialmente la genética, ayuda mucho a la salud mental de padres y herma­nos de los individuos afectados, le puede facilitar al paciente una mejor inserción social y lograr un mejor nivel de vida. (2)

1 M. Sc., PhD. Profesor Emérito Universidad Javeriana. Investigador Emérito. Sistema Nacional de Ciencia y Tecnología de Colombia. Jefe Clínica Errores Innatos Hospital San Ignacio. Bogotá.