Posibilidades de la Biotecnología en el desarrollo de métodos de diagnóstico

La biotecnología permite tener métodos de diagnós­tico muy útiles usando análisis de DNA (exomica, genoma completo), análisis de RNA o análisis de pro­teínas como los métodos inmunoenzimáticos. Estos exámenes que antes eran muy costosos, últimamente han bajado de precio considerablemente y seguirán siendo más baratos a medida que se popularice su uso. En muchos casos el problema es que el identificar una mutación en uno o varios genes con frecuencia da más información de la que se puede interpretar, por ejem­plo la presencia de una mutación no necesariamente significa que el portador de ese defecto desarrollara la enfermedad, y con frecuencia no permite predecir si se presentara durante la infancia o la edad adulta. Sin embargo esas metodologías en manos de personas bien entrenadas en la parte clínica y genética son muy útiles y ahorran costos de diagnóstico y tratamiento.

Las enfermedades raras en su mayoría son de origen genético. A su vez, más del 70% de los medicamentos en el mercado para esas enfermedades son de origen biotecnológico. Los medicamentos biotecnológicos han ido acaparando cada vez el mercado. Entre los medicamentos biotecnológicos se encuentran hormo­nas, como la insulina, la hormona del crecimiento, la eritropoyetina, proteínas como el colágeno, enzimas por ejemplo para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher, Fabry, mucopolisacaridosis, hemofilia, etc.

Los medicamentos desarrollados hasta ahora por bio­tecnología, como proteínas recombinantes, enzimas recombinantes, hormonas recombinantes y la terapia génica están entre los más costosos del mundo, y fi­nanciar su costo, se hace muchas veces restando recur­sos destinados a solucionar las necesidades de otras enfermedades que como las infecciosas a veces son muy frecuentes en la población general en países en vías de desarrollo.

Para fabricar un producto biotecnológico se requiere, a grandes rasgos, los siguientes requisitos: a) Mane­jo de las técnicas de biología molecular en cuanto a la identificación aislamiento y purificación de ácidos nucleicos (DNA y RNA. b) Manejo de las técnicas de cultivo celular en tejidos humanos, animales o vegeta­les. c) Síntesis y Clonación de vectores que permitan introducir material genético en las células que se van a emplear y métodos para identificar la pureza, calidad, seguridad y eficacia del producto.

Estas técnicas se enseñan ahora en la mayoría de las universidades que hacen investigación de buen nivel en biotecnología. Por lo tanto, es posible conseguir profe­sionales que conozcan los fundamentos de la prepara­ción de productos biotecnológicos, pero llevar lo que se hace en el laboratorio a un medicamento apto para uso en humanos o animales, requiere tiempo, y recur­sos considerables. El desarrollo de un medicamento biotecnológico en el laboratorio lleva en promedio en la industria cuatro años, en nuestras condiciones de investigación en las universidades Colombianas el do­ble o más, especialmente por cuanto los procesos en el sector académico son mucho más lentos que en la industria.

Luego del desarrollo del producto en el laboratorio y los ensayos in vitro e in vivo en animales viene la etapa de los ensayos clínicos para los cuales se requiere tener cantidades apreciables del medicamento de alta pure­za. Los ensayos fase uno en medicamentos de origen químico, no biotecnológicos, se hace en 20 a 38 perso­nas sanas y tienen como fin determinar la seguridad y dosaje. Para los estudios fase se requieren entre 100 a 300 pacientes para evaluar la efectividad y efectos secundarios; los de fase tres son destinados a confir­mar los estudios de efectividad y efectos secundarios, se hace en 100 a 3000 pacientes voluntarios. Luego viene la revisión y aprobación por la FDA o EMEA que puede tomar 2 a 3 años. El número de pacientes en enfermedades raras usualmente es mucho menor por la dificultad para conseguir pacientes. El proceso completo lleva entre doce a catorce años.

Una de las limitantes para la fabricación de produc­tos biotecnológicos de utilidad clínica en Colombia, era que por lo general que las universidades no prepa­raban a los profesionales de las ciencias biomédicas en materia de propiedad intelectual, protección de las invenciones y buenas prácticas de manufactura. Esto ha estado cambiando y algunas universidades tienen oficinas de desarrollo tecnológico y propiedad inte­lectual que enseñan y asesoran a los investigadores y estudiantes en inteligencia de mercados, de patentes y otras formas de protección industrial. Al mismo tiem­po, las industrias se están acercando más a las univer­sidades para emprender proyectos conjuntos para el desarrollo de terapias, medicamentos o métodos de diagnóstico. En nuestro grupo de investigación tene­mos patentes en expresión de proteínas, terapia géni­ca, y se está gestionada una en chaperonas farmaco­lógicas. Sin embargo, atendiendo a lo que se discutió anteriormente, esta etapa de laboratorio es solo el co­mienzo del proceso, pero para que esta investigación de laboratorio se convierta en un producto comerciali­zable se requieren hacer todos los ensayos clínico tipo I, II y III y conseguir la aprobación de las agencias reguladoras, el INVIMA en Colombia, la FDA de estados Unidoso la EMEA de Europa.

Con respecto a los medicamentos para enfermedades raras, los ensayos clínicos se pueden hacer en pocos pacientes. Es posible conseguir la aprobación en estu­dios hechos en menos de 50 pacientes, pero los costos, aun en esas condiciones, pueden ser de cientos de mi­llones de dólares, pues es necesario, incluir pacientes de distintas procedencias e idealmente de varios paí­ses, movilizarlos a sitios de referencia y pagar los cos­tos de los familiares acompañantes durante el tiempo que dure el estudio. El desarrollo de un medicamento huérfano desde las fases de laboratorio y los ensayos clínicos se ha estimado en más de 800 millones de dó­lares, aun cuando con frecuencia se cuestiona esa cifra como muy por encima del costo real de los mismos.

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